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Pharnext宣布治疗CMT 1A型PXT3003第3阶段的积极成果

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法国巴黎,2018年10月16日上午7:30(CET) - Pharnext SA(FR0011191287 - ALPHA),一家公司开拓生物制药是开发组合的新方法基于基因组大数据和人工智能的创新药物。


      今天公告,其关键的3期临床试验(PLEO-CMT)评估两种剂量的阳性结果PXT3003与安慰剂相比,治疗Charcot-Marie-Tooth病15个月1A(CMT1A)。PLEO-CMT是一项关键的3期,双盲,15个月的研究评估与安慰剂相比,PXT3003的疗效和安全性可用于治疗患者轻度至中度CMT1A。


      该试验研究了两剂PXT3003,患者为随机1:1:1。该研究包括323名年龄在16至65岁之间,分布在欧洲30个地点的患者,在美国和加拿大。其主要终点是ONLS得分的变化(总体而言)根据建议,测量患者的残疾的神经病变限制量表FDA并与EMA达成此病理学协议。在这个等级上减少0.3点根据先前描述的方法1被发现是重要的三组的特征与包含相当。用于分析标准评估显示,安慰剂组有87名患者,低剂量组有93名患者,55名患者为安慰剂组包含高剂量。


      接受高剂量的患者数量较少是由于制剂中出现意想不到的稳定性问题。但是,结果令人信服观察:与安慰剂相比,ONLS平均减少0.4个(95%CI[0.1.0.6],在高剂量组中观察到p = 0.008)。


        灵敏度分析在各种统计模型中证明了该结果的一致性。次要终点证实了高剂量的优越性,特别是10米步行测试的改进,减少0.5秒(95%CI [0.1.0.9]),P = 0.016)。已经证明了线性剂量效应。研究表明PXT3003是一种治疗方法安全且耐受性良好,具有与2期试验中已经观察到的相似的安全性。


       在这项研究中,PXT3003首次带来了显着改善的证据CMT1A患者通过显示ONLS量表的统计学显着性差异障碍(主要标准)通过敏感性分析和次要标准确认,以及良好的安全性。根据这些结果,Pharnext打算提交文件美国和欧洲的营销授权(MA)。统计分析计划监管部门尚未对结果进行审查。


      Pharnext于2016年3月开始进行延伸研究(PLEO-CMT-FU),持续时间为9个月。目前正在进行中,它包括完成PLEO-CMT研究的患者。它是专门设计的确认PXT3003的长期安全性和耐受性,以及预期在2019年下半年的结果。


        Pharnext还计划2019年上半年在CMT1A推出PXT3003第3阶段儿科试验,根据儿科调查计划(PIP)同意EMA。该研究的结果不需要获得适应症中的MA成人。


      “我们很高兴临床研究的积极成果,清楚地证明了该研究的有效性PXT3003关于CMT1A的衰弱进展。我们期待着密切合作与监管机构合作,尽快实现这种治疗对患者言,“Daniel Cohen教授,医学博士,博士,联合创始人兼首席执行官Pharnext。 “这些结果证实了我们发现平台的广泛潜力。


       PLEOTHERAPY™药物治疗其他疾病,包括神经退行性疾病,以及它们当然是Pharnext的决定性步骤“。“CMT1A是一种慢性,严重和使人衰弱的遗传性疾病,影响大约125,000到目前为止,美国和欧洲的人们仍然没有接受药物治疗有效的。


      马里兰州巴尔的摩市约翰霍普金斯大学神经病学教授David Cornblath博士说。 “在这项试验中,PXT3003在患者中表现出显着改善轻度至中度的CMT1A及其令人鼓舞的结果表明PXT3003可能会改变疾病的治疗范式。作为临床医生,我是对PXT3003的治疗潜力以及它对患者及其患者的家庭代表感到高兴。 “


     在加州洛杉矶Cedars-Sinai医疗中心神经病学教授Richard Lewis博士说:“这是第一个在CMT中发挥积极作用的大型多中心试验”, “我很高兴能够提出这种创新和安全的方法CMT1A患者“。“这些结果构成了开发的临床前治疗的第一次直接转换CMT1A患者的动物模型。


      “迈克尔塞雷达,医学博士,教授德国哥廷根马克斯普朗克实验医学研究所的神经病学。 “我是对临床前和临床试验之间治疗效果的一致性印象深刻。该来自大鼠CMT模型的数据为我们提供了有关该效应的重要信息PXT3003对周围神经系统的影响达到CMT1A“。


        Pharnext希望对调查人员及其团队以及他们的团队表示感谢患者及其家属对此次试验的坚定承诺。


文章来源:https://www.pharnext.com/images/PDF/communiques_de_presse/2018.10.16_Ph3_Positive_Results_FR.pdf


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