由于耐受性问题，Flex Pharma停止了CMT患者的2期FLX-787试验

Flex Pharma正在终止一项2期临床试验，该试验正在评估FLX-787作为Charcot-Marie-Tooth疾病（CMT）患者肌肉痉挛的潜在治疗方法，因为担心研究治疗的口服耐受性。

在美国的20个中心进行了随机双盲的COMMIT试验（NCT03254199），并招募了约120名经证实的CMT患者，这些患者经常出现肌肉痉挛疼痛。

该试验旨在确定在崩解片剂制剂中每天口服三次的30mg FLX-787的安全性和有效性。

“在过去几个月中，我们报道了两种严重和明显不同的神经疾病：多发性硬化症（MS）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的阳性疗效数据。我们相信，这些临床数据表明FLX-787作为减轻这些患者人群中疼痛性痉挛和痉挛的对症疗法的明显潜力，“Flex Pharma总裁兼首席执行官Bill McVicar博士在新闻发布会上表示。

“然而，最近在一小部分患者中对当前剂量和制剂的口服不耐受性的观察表明，需要更多的制剂和剂量范围的研究，这对于公司基于我们当前的资源而具有挑战性，”他说。

该试验是在美国食品和药物管理局批准FLX-787  研究性新药  状态作为CMT患者的潜在治疗之后开始的。它也  得到了遗传神经病联盟的支持。

FLX-787是一种小分子，旨在激活两种蛋白质TRPA1和TRPV1，这种蛋白质可以间接调节脊髓神经细胞活动过度的信号，从而引起肌肉痉挛。

以前的研究表明，该疗法可以成功阻止人体电刺激引起的肌肉痉挛。FLX-787还可减少夜间腿部抽筋患者的痉挛频率和疼痛程度。

美国食品及药物管理局对该研究疗法进行了  快速追踪，用于治疗与ALS相关的严重肌肉痉挛，并且正在对该适应症进行2期临床试验。与COMMIT研究一样，ALS患者的COMMEND研究（NCT03196375）也会因耐受性考虑而停止。

尽管取得了令人失望的结果，但该公司宣布将进一步探索FLX-787作为吞咽困难或吞咽困难的可能治疗方法。

在做出这些决定后，该公司正在寻求通过重组其组织来降低成本，其中包括将员工人数减少约60％。预计这些变化中的大部分将在6月底前完成。

原文：https://charcot-marie-toothnews.com/2018/06/18/flx-787-cmt-phase-2-trial-terminated-tolerability-concerns/