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CMT痉挛患者中评估Flex Pharma FLX-787

H{00EVCDI4VY@(GEVV`7F4K.pngFlex Pharma已经启动了第2阶段的COMMIT试验,以评估患有腱索肌萎缩症的Charcot-Marie-Tooth(CMT)  病患者的候选药物FLX-787 。

COMMIT研究(NCT03254199)是一项随机双盲试验,将在美国根据Flex Pharma开放式研究性新药(IND)申请美国食品和药物管理局的20个中心进行。

研究者希望招募120名有严重肌肉痉挛的成人CMT患者。该研究的预计完成日期为2018年8月。尽管试验尚未招募,但有兴趣的人可以点击上述临床试验号并向下滚动至“联系人和地点”。

试验将包括一个磨合期以确定痉挛频率的基线。患者将被随机分配接受30 mg FLX-787每天3次,连续28天或安慰剂。确定28天内的痉挛频率是该研究的主要目标。

“这些新的第二阶段IND研究,以及完成澳大利亚正在进行的第二阶段探索工作,预计将在2018年产生几项重要数据,”Flex Pharma总裁兼首席执行官William McVicar在一份报告中表示,新闻稿

FLX-787通过激活两种蛋白TRPA1和TRPV1离子通道起作用。以前的研究表明,候选药物可以成功阻止人体电刺激引起的肌肉痉挛。FLX-787还减少了经历夜间腿抽筋的人的痉挛频率和疼痛的严重程度。

该研究疗法被FDA批准用于治疗与ALS相关的严重肌肉痉挛(肌萎缩侧索硬化症)。

“我们的许多CMT神经病患者(神经疾病)患有频繁和严重的肌肉痉挛,这可能会限制他们的日常生活活动,并对他们的生活质量产生深远影响,”该试验的首席调查员兼助理尼古拉斯约翰逊说。犹他大学神经学教授。

“FLX-787具有显着的临床优势,因为它的安全性和缺乏全身暴露,”他说。

CMT疾病的COMMIT试验于7月  由继承神经病联盟(INC)批准。根据其网站,INC是所有类型CMT中“专门用于开展临床研究的学术医疗中心,患者支持组织和临床研究资源的综合小组”,并改善患者护理。

INC是罕见疾病临床研究网络的一部分,由国立卫生研究院资助。

Charcot-Marie-Tooth是一种遗传性神经疾病,影响身体的外围运动和感觉神经。Flex Pharma是一种临床阶段生物技术,用于治疗与严重神经疾病和周围神经病如CMT,ALS和多发性硬化(MS)相关的痉挛和痉挛。



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