ACE-083的第一阶段试验在健康人群中显示出积极的结果

结果表明，ACE-083是一种用于治疗Charcot-Marie-Tooth（CMT）疾病的调查疗法，其耐受性良好，并导致健康志愿者在一期临床试验中靶向肌肉生长增加。

该研究发表在“ Muscle＆Nerve ”杂志上，“ 本地代理ACE-083增加健康志愿者的肌肉量 ” 。

Acceleron的ACE-083是一种局部作用药物，与一种称为肌生长抑制素和其他肌肉调节剂的蛋白质结合，并通过增加肌肉的生长起作用。ACE-083的好处之一是它可以有针对性地对肌肉进行施用。

ACE-083也被证明可增加神经肌肉疾病小鼠的肌肉质量和肌肉力量。

研究人员进行了1期随机，安慰剂对照试验（NCT02257489），测试单次和多次剂量的ACE-083  作为局部注射到45-75岁健康绝经后妇女的选定骨骼肌中。

研究人员测试了三种单剂量- 50 mg，100 mg和200 mg -以及多剂量的100 mg，150 mg和200 mg剂量。

该研究的主要目的-它的 终点  -是评估该疗法的安全性和耐受性。额外的或次要的终点通过与安慰剂相比测量肌肉力量和体积来测试其有效性。

参与者接收到的一系列的被施用到任何股直肌50-200毫克ACE-083或安慰剂-在大腿的前部，或在胫骨前肌，这是主要位于靠近胫肌肉的中间的肌肉。参与者分别接受三周一次或两次剂量。

在58名女性中，有42名接受了ACE-083，16名接受了安慰剂。

安全性结果显示没有严重不良事件，剂量限制性毒性或不良事件导致的停药。

股直肌肌肉体积的最大平均增加为14.5％，胫骨前肌为8.9％。然而，研究人员未能检测出平均肌肉力量的显着变化。

“ACE-083第一阶段试验所产生的总肌肉量空前增加，这对我们迅速推进两项两种不同的局灶性肌无力疾病的2期临床试验至关重要，”马歇尔谢尔曼博士，首席医疗官Acceleron在新闻稿中说。

ACE-083目前正在接受两项2期临床试验的测试-一项针对CMT（NCT03124459），目前正在招募参与者，另一项针对面肩肱型营养不良症（FSHD）。

从FSHD审判的第1部分初步结果显示有一个平均的肌肉总量的12％以上的患者在胫骨前肌和肱二头肌谁收到ACE-083增加  -  在上臂的肌肉都。

第2阶段试验第1部分的最终结果预计将在2018年下半年进行.FSHD试验的第2部分预计很快就会开始，预计2019年会有结果。CMT试验的第2部分预计将从2018年底。

Sherman说：“我们相信ACE-083对于增加神经肌肉疾病患者的肌肉质量，力量和功能有重大影响。”