CMT1A治疗候选人PXT3003的开发者，筹集1600万欧元

法国生物制药公司Pharnext SA开发PXT3003作为治疗Charcot-Marie-Tooth疾病1A型（CMT1A）的治疗候选药物  - 宣布已成功通过私募配售募集了1600万欧元，即1,970万美元。

财务条款是指将股票，债券或证券直接出售给私人投资者，而不是公开发行。Pharnext将利用此次私募融资的收益为其当前战略提供资金，并继续在PXT3003的第三阶段试验的预期结果之前增长，作为CMT1A的潜在治疗方案。

“我们对我们在计划中取得的主要战略和临床进展感到高兴，并期待报告我们的第一类产品PXT3003用于治疗Charcot-Marie-Tooth疾病类型的第三阶段试验的结果“在2018年下半年的第1A期”，Pharnext联合创始人兼首席执行官Daniel Cohen博士在新闻稿中表示。

Pharnext通过新型药物开发流程开发新型治疗药物 - 称为PLEOTHERAPY™ - 基于大规模基因组数据和人工智能。Pharnext使用PLEOTHERAPY™来识别和确定最有效的药物组合PLEODRUG™。

通过PLEOTHERAPY™，Pharnext开发了PXT3003 - 一种由巴氯芬（肌肉松弛剂），纳曲酮（一种阿片拮抗剂）和山梨醇（一种泻药）组成的组合药物。PXT3003已被证明可以帮助CMT1A患者治疗他们的症状，特别是通过降低CMMP患者高水平发现的PMP22蛋白水平并引起神经损伤。PXT3003在欧洲和美国都获得了孤儿药的地位。

一项名为PLEO-CMT（NCT02579759）的正在进行的3期临床试验正在研究在欧洲和北美地区323例轻至中度CMT1A患者中使用PXT3003。作为研究的一部分，患者随机接受两种PXT3003剂量中的一种或安慰剂，每天两次，长达15个月。临床试验数据的中间分析显示有希望的结果。另外，PXT3003已通过两项不同的安全评估，表明它既安全又有效。