近期天士力投资的法国Pharnext发布公告，公司用于治疗CMT1A（腓骨肌萎缩症1A型）的组合药物 PXT3003在美国FDA三期临床试验进展顺利，盲性变异分析与无效分析两项中间分析取得正向结果，试验数据表明该临床试验可以在不增加病人样本量的情况下按照原计划进行。这将有利于Pharnext公司持续快速推进管线重磅产品PXT3003，同时预示着天士力作为投资方和该款产品大中华地区权益拥有者即将加速进入收获期。
PXT3003为全球首款用于治疗腓骨肌萎缩症的药物，已分别被欧盟EMA和美国FDA授予孤儿药地位。主要治疗一种罕见的神经退化疾病，临床主要表现为四肢无力，大部分患者需要借助轮椅生活，目前临床尚无治疗该疾病的药物。该药物正在进行的是一项为期15个月，全球多中心、随机、双盲并伴随安慰剂对照组的三期临床实验（PLEO-CMT）。Pharnext公司从2015年开始，已在欧洲、美国及加拿大等30个中心招募了323位轻度至中度的CMT1A患者，研究将于2018年完成。
此次中间分析由临床医学和生物统计学等领域专家组成的第三方数据安全监控委员会（DSMB）独立完成。DSMB成员Philippe Lehert教授对两项中间分析结果表示：“患者间的试验可变性在预先设定的范围内，此外，无效分析显示，正在进行的全球三期临床试验（PLEO-CMT）足以监测到PXT3003对主要疗效终点（ONLS）的作用。这表明试验完全可以在不增加样本量的情况下按照原计划进行。”Pharnext联合创始人DanielCohen教授说：“这两项分析是成功完成PLEO-CMT试验的步骤，我们预计2018年下半年将有最终结果”。
按照10月8日，国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，PXT3003属于罕见病治疗药物类别，又是全球新的在研药物，符合国内加速审评范畴。PXT3003在全球多中心临床三期试验中取得的正向进展，将有助于天士力启动国内外同步研发双报，将极大程度上缩短该药物在我国的上市时间，有助于中国患者能尽早受益于该药物，填补中国市场的空白。
Pharnext是全球领先的法国基因药物网络研发公司，由基因学领域著名教授Daniel Cohen于2007年创立，于2016年7月在欧洲证券交易所上市。其核心技术是一套独有的融入了人工智能的新药发现范式：PLEOTHERAPY，此范式能够显著缩短研发的时间和资金消耗，并能够以更低花费得到更加安全、有效的药品。该公司创立了基于疾病大数据与专家系统相结合的生物网络药理学技术平台，已在该平台上开发出治疗阿尔兹海默症、帕金森症以及肌萎缩性脊髓侧索硬化等神经性疾病的多个创新复方药物。
天士力于2017年5月战略投资Pharnext 2000万欧元，并获得PXT3003药物在大中华地区全部权益（详见公司临2017-027《关于投资Pharnext公司并与其合作设立新药研发公司的公告》）。同时，双方在天津成立合营公司，还将利用天士力现有生物医药研发平台、天然植物药组分数据库、中国市场网络等多项优势，构建更多疾病生物网络模型用于组合药物开发，并推进作用机制清晰的现代中药研发。
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